中国首个！“成都造”基因疗法启动临床研究有望实现“一针治愈”！

　　近日，国家科学技术部政务服务平台官网更新：中国人类遗传资源行政许可事项2022年第2批审批结果发布，其中“评价ZS801腺相关病毒载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究”（国科遗办审字〔2022〕CJ0195号）的AAV（腺相关病毒）基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。

　　ZS801项目将用于治疗B型血友病，与传统酶替代疗法相比，有望实现“一针治愈”；与竞品相比，ZS801使用了至善唯新联合国内知名医疗机构自主开发的原创药物靶标，药效比肩国外品种，且具备独立知识产权。

　　该项目由位于成都天府国际生物城的企业四川至善唯新生物科技有限公司合作发起，即将在中国医学科学院血液病医院开展临床研究，这标志着中国首个B型血友病原创靶标基因疗法诞生于成都天府国际生物城，成都生物医药产业在基因治疗领域收获重要里程碑。

　　至善唯新生物由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室教授、蓉漂人才董飚博士领衔，致力于开发中国人能负担的AAV基因药物。公司创立于成都天府国际生物城，从零搭建了国际先进的基因、启动子、衣壳优化以及药物规模生产平台，具备了基因药物开发生产的全流程能力，同时生物城加速器内的1万平方米GMP生产车间也正在加速建设，预计2022年内正式投入运行。

　　按照产品管线规划，企业后续还将推动A型血友病中枢神经系统、代谢系统疾病等一批“成都造”基因药物陆续进入临床并尽快上市！

　　成都天府国际生物城由成都高新区与双流区共建，是西部（成都）科学城 “一核四区”的重要组成部分，也是成都生物医药产业功能区，通过产业集聚与配套完善，正成为生物医药企业成长的“沃土”。

　　目前，成都高新区已聚集了赛诺菲、吉利德、美敦力、阿斯利康、赛默飞、艾尔建、波士顿科学等医药企业3000余家，吸引7个诺奖团队和100余个国家级团队，上市及过会企业10家，处于临床研究阶段的一类新药品种48个。

　　作为主导产业之一，近年来成都高新区生物产业发展迅速，在全国生物医药产业园区综合排名中位居第一梯队。2021年，成都高新区医药健康产业规模突破1000亿元，规上工业产值突破300亿元，同比增长15.8%；规上营利性服务业营收27.5亿元，同比增长18%；限上医药商贸业销售额176亿元，同比增长14.1%。

　　截至目前，在配套建设方面，成都天府国际生物城已建成187万平米的绿化景观，23万平米的人才公寓，万汇小学、诺博幼儿园正式开学，西南最大数字化医院京东方投运，一大批优质商业开业。

　　遵循“人城产”建设逻辑，成都天府国际生物城以构建“五链融合”生物产业生态圈、建设国际宜居品质公园城市示范区为实施路径，15分钟生活服务圈基本成型。

　　近日，《成都高新区2022年优化营商环境十大攻坚计划》重磅发布，其中提出将加大新药研发支持，搭建生物医药企业与药监、卫健、医保、生态环境和应急等部门对接平台。

　　下一步，成都高新区将围绕“十大攻坚计划”，制定细化配套改革措施，确保完成量化目标，将成都高新区打造成为企业和人才创业圆梦高地，以一流的营商环境，为建设世界一流高科技园区注入强劲动力。